I risultati sono incoraggianti per alcune forme di leucemie e linfomi per i quali è stata approvata la cura. Due aspetti sono particolarmente importanti:
- la metodica riproduzione delle cellule trasformate in linfociti specifici in grado di riconoscere la leucemia o il linfoma
- le persone che arrivano a questa terapia, sono pazienti che hanno esaurito le opzioni terapeutiche standard che nel loro caso non danno risultati
Le CAR-T danno risposte durature in percentuali importanti di casi trattati. Il trattamento punta a guarire dalla malattia. Ecco come funzionano:
le CAR-T riconoscono una proteina presente nei tumori e questa proteina viene inseguita come marcatore da riconoscere. Questa la fase più complicata della terapia, riconoscere la proteina. A seconda del tipo di tumore, si può produrre una CAR-T specifica che riconosca la proteina di turno da considerare come nemica e attaccarla. Nei tumori solidi questo marcatore è difficile da trovare perchè le proteine sono comuni al tessuto normale. Verrebbero colpite anche le cellule sane
I linfociti T, geneticamente modificati, rendono più efficace personalizzate le terapie contro i tumori. Il sistema immunitario vigila continuamente sull'organismo ed elimina anche cellule alterate come quelle tumorali. Se i linfociti T, i nostri guerrieri sul campo, riconoscono un tumore, le cellule malate potrebbero essere spacciate. Ecco che li si aiuta dall'esterno modificandoli geneticamente.
Le CAR-T si ottengono in laboratorio a partire da linfociti T del paziente, estratti con un prelievo. Vengono modificati con l'aggiunta del gene del recettore CAR, una proteina in grado di riconoscere specifiche strutture presenti sulla superficie del tumore. Le cellule modificate vengono fatte moltiplicare in vitro e reinfuse nel paziente.
Come funziona la terapia:
- identificazione dei pazienti che hanno tumori per cui esiste una terapia
- un semplice prelievo di linfociti T del paziente inviati al laboratorio che esegue la modifica genica ottenendo cellule CAR-T
- CAR-T rinfuse nel paziente